Нов подход към лечението на амилоидоза

Видео: Нов подход към лечението на себореен дерматит

Изследователи от Португалия говори за Новият стратегии за лечение амилоидоза, която се основава на контрола на генната експресия отговаря за производството на транстиретина.

Пациентите, лекувани с липид-капсулиран малки интерфериращи РНК (миРНК), след 7 дни се наблюдава нивото на транстиретина спад от 40% в сравнение с плацебо.

Нормално (не мутирал) лечение транстиретин засегнати в същата степен.

Д-р Тереза Коелю от болницата на Свети Антонио в Порто казва в новия брой на New England Journal по медицина, че пациентите, лекувани с второто поколение на миРНК, успяха да намалят нивото на транстиретина с 87%.

"Нашите резултати показват, че значително намаляване на нивото на транстиретина, което ние наблюдавахме при пациенти, може да обърне хода на заболяването при пациенти с транстиретин амилоидоза. Способността на лекарствата от второ поколение за намаляване на нивото на мутант и нормално транстиретин осигурява предимства в сравнение с трансплантация на черен дроб "- автори, сключени.

Въпреки, че това е само едно проучване на фаза I, резултатите са много обнадеждаващи учени и имат огромен набор от приложения, включително за лечение на болестта на Алцхаймер, рак и други заболявания.

"Това изследване, по мое мнение, е голям пробив. Надяваме се, че новото лекарство ще бъде на разположение в САЩ. Изследването е проведено в Европа и лекарството е одобрено само до там. Ние много се надяваме, че това лекарство ще се възползват пациенти с амилоидоза тук в Щатите, "- коментира д-р Сузане проучване обяд от Колумбийския университет.

Припомнете си, че досега открити повече от 100 варианта на транстиретин гена, кодиращ. Излишъкът на транстиретина в резултат на тези мутации могат да доведат до отлагането на амилоид в периферните нерви, стомашно-чревния тракт, сърце, бъбрек, менингите, стъкловидното тяло на окото. Амилоид е съставен от мутант и нормално транстиретин.

трансплантация на черен дроб - възможност за лечение на пациенти с фамилна амилоидна полиневропатия, но промяната решава само проблема с излишния мутирал транстиретин, без това да повлияе на производството на конвенционален транстиретин в очите и централната нервна система.

Интересът към терапевтичния потенциал на миРНК е свързано с факта, че миРНК засяга контрол на генната експресия. Основната пречка за клиничната употреба на миРНК е липса на данни за безопасност, както и липсата на достатъчно ефективни методи за доставка. Липидните наночастици демонстрира способността да доставя миРНК на хепатоцитите, което осигурява продължително намаление на целевата генна експресия.

ALN-TTR01 и ALN-TTR02 - тази липидни наночастици на първо и второ поколение, са предназначени да прехвърлят миРНК на прицелните гени. Тези носители имат сходни физични и химични свойства, но различни йонизиращи липидни компоненти, които определят тяхната ефективност.

Сравнително изследване на двата вида частици на носителя е извършена от международен екип, който включва учени от Англия, Швеция и Португалия. Те разпределят на случаен принцип 32 пациенти с транстиретин амилоидоза в две групи - първата получили плацебо, а вторият миРНК с ALN-TTR01. Освен това участва на 17 здрави доброволци, които са получили плацебо или ALN-TTR02.

Изследователите съобщават, че двете вещества са довели до "бърза, зависима от дозата, дългосрочно намаляване на нивото на транстиретина." В максималната доза от 1.0 мг / кг ALN-TTR01 индуцирана максимален терапевтичен ефект - 38% намаление на нивото на транстиретина в сравнение с плацебо на седмия ден (р = 0,01). При доза 0.15-0.30 мг / кг ALN-TTR02 доведе до намаляване на нивото на транстиретина в 82,3-86,8% в сравнение с плацебо (Р<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Най-честите нежелани ефекти са реакции, свързани с интравенозно приложение на лекарства, които са наблюдавани при 20.8% от пациентите ALN-TTR01 и 7,7% от пациентите, които са получавали ALN-TTR02.

Въпреки ентусиазма, д-р Мори Hertz от клиниката Майо (Рочестър, САЩ), каза, че това са само предварителни резултати за малък брой пациенти. Според него, това изследване показва, че досега само фундаменталната възможността за такъв подход към лечението на амилоидоза.

Той смята, че за да се докаже терапевтичната ефективност на миРНК изисква проследяващо проучване, при което пациентите ще получат лекарството за дълго време - единственият начин да се разбере как лекарството влияе на хода на амилоидоза.

Споделяне в социалните мрежи:

сроден