Трансплантация на стволови клетки при заболявания натрупване и таласемия

заболявания на базата на съхранение

Съдържание

Трансплантация на стволови клетки в таласемия

са единични генни мутации, които допринасят за неуспеха или други ензими и натрупването на токсични продукти на метаболизма. В резултат на това прогресивно неврологично заболяване или развиват смъртоносен патология на вътрешните органи. Някои заболявания на съхранение (например, адренолевкодистрофия) податливи на хранителна терапия, други (например, тип I болест на Гоше и III) - ензим-заместителна терапия, но в повечето случаи такова лечение е невъзможно. форми TKSK в източник на костен мозък съответните ензими под формата на клетки на системата за моноцит-фагоцитната на черния дроб (Купферови клетки), мозък (микроглия), кожа (Лангерхансови клетки), скелет (остеокласти), белите дробове (белодробен макрофаги) и лимфните възли (хистиоцити).

ефикасност трансплантация на хематопоетични стволови клетки (TKSK) при различни заболявания натрупване варира. Когато adrenoleykodistofii, метахроматна левкодистрофия, globoidnokletochnoy левкодистрофия, синдром на Hurler TKSK дава добри резултати, докато при синдром Sanfilippo и Гюнтер ефект е много по-зле. Рискът от смъртност при трансплантация на клетки от използване съвместими SIBs е 10%, но с несвързан донор TKSK от несъвместими достига 37%. Трансплантацията трябва да бъде извършена преди развитието на необратими увреждания на тъканта и появата на явни неврологични симптоми.

Трансплантация на стволови клетки в таласемия

резултати трансплантация на хемопоетични на стволови клетки (TKSK) в таласемия зависи от присъствието при пациенти хепатомегалия, портал фиброза и нарушено усвояване на желязо. Пациенти с отсъствие на тези рискови фактори дължи на клас 1, когато има един или два от тези фактори - от клас 2, и в присъствието на всичките три - към клас 3. Броят на кръвопреливане, феритин нива в плазмата, мосидероза на степен, концентрация на черния дроб желязо и спленомегалия TKSK ефективността не е засегната.

В Италия трансплантация на хематопоетични стволови клетки (TKSK) се провежда повече от 500 пациенти с таласемия на възраст 16 години и по-възрастни от HLA-идентични роднини. В случаите, когато трансплантацията е извършена преди развитието на хепатомегалия или портал фиброза, DFS достигна 90%.

Трансплантация на хематопоетични стволови клетки (TKSK) подобрява състоянието на пациенти с таласемия, и в случаите, не е твърде обширна чернодробна мосидероза и портал фиброза. U.S. след HLA-идентични дневна свързани TKSK без рецидив пациенти 17 от 27 деца с един изисква повторно трансплантация, докато все още в 5 след отхвърляне на трансплант разработен retsidiv- общата преживяемост е 81%. В присъствието на HLA-идентични роднини TKSK трябва да се извършва в ранните стадии на заболяването. Подобни цифри са получени от DFS и несвързани TKSK от внимателно подбрани донори, въпреки че в тези случаи на усложнения се появяват малко по-често.

Видео: Плакати AS Borovkova

Споделяне в социалните мрежи:

сроден