Одобрени от FDA Metreleptin за лечение на генерализирано липодистрофия

Администриране на Американската агенция за храните и лекарствата в края на февруари Myalept одобрено лекарство (Metreleptin за инжекции), като средство за заместителна терапия с дефицит на лептин усложнения при пациенти с вродени или придобити генерализирана липодистрофия.

Общата липодистрофия - състояние, при което мастната тъкан има недостиг.
Пациентите с вродена генерализирана липодистрофия се раждат с недостатъчна или пълно отсъствие на мастната тъкан.

Когато придобита генерализирана липодистрофия наблюдава постепенна загуба на мастна тъкан.

Тъй като хормон лептин се произвежда от мастна тъкан, пациенти с генерализирана липодистрофия имат много ниски нива на това вещество. Лептин контролира приема на храна, както и за синтеза на други хормони като инсулин.

Хората с двата вида на генерализирана липодистрофия често имат тежка инсулинова резистентност в ранна възраст, може да страда от неконтролиран диабет или хипертриглицеридемия, което води до възпаление на панкреаса.

«Myalept - това е първият одобрен агент показан за лечение на усложнения от вродена или придобита липодистрофия. Този механизъм осигурява необходимото лечение при пациенти с болестта на Орф "- каза д-р Мария паркове (Мери Parks), директор на офиса на оценката на наркотици Второ CDER FDA.

Безопасността и ефикасността на Myalept на лекарството, рекомбинантен аналог на лептин, е била оценена в малък изследване, което включва 48 пациенти с това рядко заболяване, което страда от диабет, хипертриглицеридемия, и инсулинова резистентност. Проучването показва намаляване на нивото на гликиран хемоглобин, глюкоза и триглицериди при пациенти.

В хода на лечението съществува риск от поява на антитела срещу лептин и (или) Myalept лекарство, което може да доведе до сериозни инфекции или загуба на ефикасност. Т-клетъчен лимфом е докладвано, че се наблюдава при пациенти с липодистрофия, включително тези, които се третират с инжекции на Myalept. Изследователите препоръчват лекарите внимателно да преценят ползите и рисковете от лекарството при назначаването на лица с тежки хематологични заболявания.

Myalept е противопоказан при пациенти с наднормено тегло. Лекарството все още не е одобрен за употреба от пациенти, страдащи от ХИВ-липодистрофия, свързана, както и пациенти с метаболитни нарушения, без съпътстващи признаци на генерализирана липодистрофия.

Поради риска от развитие на лимфом и появата на неутрализиращи антитела Myalept в момента е достъпна само като част от програма за оценка на риска и да се намалят дозите (REMS). В съответствие с тази програма, лекари, предписване на лекарство трябва да преминат специално обучение и да получат сертификат. Аптеки, диспенсери Myalept, трябва да бъдат сертифицирани в съответствие с тази програма. Оставете лекарството е разрешено само при подготовката на аптека специален формуляр Myalept REMS Предписание Разрешение форма.

Myalept беше одобрен със специална инструкция, която дава пациенти ценна информация за безопасността на лекарството. Тази инструкция трябва да се дава на пациента в аптеката всеки път, когато идва на рецептата.

FDA планира да пусне седем нови наркотици постмаркетингови проучвания, включително дългосрочна проспективно проучване, проучване на имуногенността, както и мащабен анализ на спонтанни съобщения за потенциално сериозни странични ефекти, когато се използва Myalept.

По време на клиничните изпитвания най-често съобщаваните нежелани събития при лечение на наркотици бяха Myalept ниска кръвна захар (хипогликемия), загуба на тегло и болки в корема.

Myalept на пазара от Amylin Pharmaceuticals, със седалище в Сан Диего.

Споделяне в социалните мрежи:

сроден