Сърповидноклетъчна анемия: предизвикателство за FDA

Видео: сърповидноклетъчна анемия. Симптомите на анемията. Как за лечение на анемия

Съдържание

Видео: сърповидноклетъчна анемия. Симптомите на анемията. Как за лечение на анемия
Какво е сърповидно-клетъчна анемия?
Как за лечение на сърповидноклетъчна анемия?
В fda помага за създаването на нови лекарства?

Сърповидно-клетъчна анемия (SCA) - това е най-често наследствено разстройство кръв.

В САЩ, сърповидно-клетъчна анемия страдат от около 100 000 деца.

В света има няколко милиони пациенти.

нови методи за лечение, така че храните и лекарствата (FDA) работи активно с научната общност и фармацевтични компании за разработване на нови продукти за лечение и профилактика на сериозни усложнения са нужни днес.

Какво е сърповидно-клетъчна анемия?

"Сърповидноклетъчна анемия - генетично заболяване, което е най-често при хора от африкански произход. SKA също често сред латиноамериканците, азиатци и имигранти от Средиземноморието и Близкия изток ", - казва Jonk Bull (Jonca Bull), директор на отдела за малцинство FDA здраве.

Повече от 3 милиона американци, включително всеки 12-ти черно, носят гени, които могат да доведат до сърповидно-клетъчна болест при децата. В САЩ скрининга за SCD обикновено се прави при раждането. Ако едно дете се ражда с сърповидноклетъчна анемия, което означава, че той е наследил дефектни гени от двамата родители.

Сърповидно-клетъчна анемия - хронично, инвалидизация заболяване. Когато SKA еритроцити (червени кръвни клетки) имат анормален сърповидна форма. Тези клетки са лесно унищожени и не се справят с прехвърлянето на кислород към органи и тъкани. Заболяването причинява умора, анемия, чести инфекции, хронична болка, забавен растеж при деца, тромбоза, и дори инсулти.

Тежестта на сърповидно-клетъчна анемия варира за всеки отделен случай. Повечето пациенти с намалена продължителност на живота.

Как за лечение на сърповидноклетъчна анемия?

Актуални възможности за лечение са ограничени SKA. През 1998 г. FDA одобри лекарство за лечение на хидроксиурея. За пациенти на млада възраст с тежка CAS препоръчва трансплантация на костен мозък, но процедурата е свързана с риск от сериозни усложнения. Трансплантацията е не само много скъпо и рисковано, но също така изисква търсене на идеала на подходящ донор на костен мозък или стволови клетки. В допълнение, при пациенти с болест на сърповидно-клетъчна анемия предписват редовни кръвопреливания.

"По-голямата част от пациентите с това заболяване получават хидроксиурея и обезболяващи, те правят кръвопреливания и хоспитализирани по време на кризата. Преливането на кръв правят редовно, за да се предотврати усложнения. За съжаление, въпреки че съвременната лечението и намалява честотата на кризи и хоспитализации, при някои пациенти симптомите продължават да вървят, "- каза д-р Ан Фарел (Ан Фарел), директор на продукти за хематология отдел CDER FDA.

В FDA помага за създаването на нови лекарства?

FDA продължава да работи с пациенти, изследователи и фармацевтични компании, за да се подобри терапевтични възможности за пациентите с това заболяване. Д-р Bull казва, че в момента е в клинични изпитания на няколко нови лекарства, а учените продължават да търсят нови подходи към лечението на SCA.

Компаниите, които работят по нови лекарства срещу СКА може да поиска от агенцията да им предостави специален статут (FDA обозначение бързата процедура), предназначена да ускори развитието на основни лекарства, необходимостта от които не е доволен в страната. Това ще ви помогне бързо да се помисли за досиета и да се опрости търсенето на финансиране за научни изследвания.

"Когато се даде такъв статут, тя дава на фирмите способността да си взаимодействат по-често с FDA в по-ранните етапи на работата, за да обсъдят всички въпроси, по опростен начин, включително по въпроси на проектирането и тестирането организации. Целта на тези консултации - ще донесе дългоочакваното лекарство на пазара ", - казва д-р Фарел.

Също FDA може да се ускори, като работата по наркотични вещества и биологични вещества, присвояването им статут на "продукти, чиито производители за лечение на заболявания» (продукти, чиито производители). Те включват продукти за борба с болестите, които са болни по-малко от 200,000 души в САЩ всяка година. Спонсори, които се финансират разработването на такива лекарства, да получават данъчни облекчения и други предпочитания.

Тъй като SCA е глобален проблем, FDA насърчава сътрудничеството на фармацевтични компании в САЩ с чуждестранни партньори. Д-р Фарел казва, че днес някои американски компании провеждат клинични изпитвания не само в САЩ, но и в Европа, Африка и Близкия изток.

"Да се учим от самите пациенти - какви симптоми са най-загрижени за това какво лечение биха искали да видят - е от голямо значение за развитието на нови терапии. По време на срещите с пациентите, които получаваме ясна информация, че пациентите са най-засегнати от хронична болка, умора и нарушения при спане те са много се страхува от инсулт. Пациенти с SCD са изразили желание да участват в клинични проучвания, "- казва д-р Фарел работи с пациенти.

За нас това може да изглежда див, че представителите на регулаторните агенции FDA дивизия директори ниво се срещат с обикновените пациенти, намирането на техните нужди и очаквания от терапията и в бъдеще. Но на срещата FDA на експерти от 300 пациенти, лекувани с много ценна информация. Те потвърдиха, че очакванията на пациентите е много по-високи в сравнение със сегашните възможности за лечение на ска, и попита за основните направления на работа.

"Разделянето на продукти за хематология FDA каза на нови лечения на сърповидно-клетъчна анемия, основен приоритет. Ние ще продължим да търсим спонсори и доставчици за решаване на проблеми, за да се отстранят възможно най-много пречки пред развитието на нови продукти. Смятаме, че сме длъжни да помогне на пациентите, които живеят с опустошителните последици от това хронично заболяване, "- казва Фарел.

Споделяне в социалните мрежи:

сроден